Todos somos únicos, uns mais raros do que outros: a mobilização solidária pela bebé Matilde

Abstract

As doenças raras têm vindo a ganhar visibilidade na sociedade contemporânea. Os avanços tecnológicos na área da genética permitem o diagnóstico precoce, e em alguns casos ainda na fase embrionária. A Atrofia Muscular Espinal (AME), pela sua baixa prevalência na sociedade portuguesa, é considerada uma doença rara. Na AME do tipo 1, da qual padece a bebé Matilde, os sintomas manifestam-se antes dos seis meses de vida, caracterizando-se por uma hipotonia grave, dificuldade no controle cefálico, dificuldades com o controlo da deglutição e insuficiência respiratória precoce. Por forma a proporcionar uma maior qualidade e longevidade de vida à Matilde, os pais criaram uma campanha solidária de angariação de fundos, através do Facebook, para aceder ao medicamento órfão Zolgensma, o mais caro do mundo, e ainda não comercializado em Portugal (em 2019). Os portugueses aderiram em massa, doando aproximadamente dois milhões e meio de euros, num período de tempo escasso, para que a menina tivesse acesso ao medicamento nos Estados Unidos da América (EUA), onde este já se encontrava certificado. Esta campanha solidária atingiu visibilidade pública e mediática, sendo noticiada em vários meios de comunicação social. Representantes do governo e entidades do Ministério da Saúde uniram esforços e aceleraram aspetos burocráticos, por forma a permitir que o medicamento órfão fosse ministrado à Matilde e aos restantes bebés em Portugal portadores desta doença, sendo os custos suportados pelo Serviço Nacional de Saúde (SNS). Esta investigação teve como propósito aferir quais as motivações dos atores sociais que se associaram a uma campanha solidária pela comparticipação do medicamento mais caro do mundo, e evidenciar quais os fatores que permitiram que esta campanha mobilizasse tanta gente a doar. Durante esta investigação, foi ainda desenvolvido um debate alargado, convocando à discussão a reflexão de temáticas como as doenças raras, os medicamentos órfãos e as políticas de saúde públicas. A metodologia adotada foi do tipo qualitativo. Através da análise netnográfica dos comentários da página de Facebook da bebé Matilde e da recolha de testemunhos através de entrevista aos intervenientes nesta campanha solidária, foi possível aferir quais as reais motivações por detrás do ato da dádiva, bem como evidenciar as conceções individuais dos intervenientes neste estudo sobre as temáticas das doenças raras, dos medicamentos órfãos e das políticas de saúde públicas.

Rare diseases have become more visible in today's culture. Advances in genomics technology have made it possible to diagnose diseases early, even when they are still in the embryonic stage. Because of its low prevalence in Portuguese society, spinal muscular atrophy (SMA) is considered a rare disease. The signs of SMA type 1, which Matilde has, occur before she is six months old and are characterized by severe hypotonia, headache control problems, swallowing control difficulties, and early respiratory failure. To provide Matilde a better and more extended life, her parents launched a Facebook fundraising drive to gain access to the orphan medicine Zolgensma, which is the most expensive in the world and has yet to be marketed in Portugal (in 2019). The Portuguese people donating about two and a half million euros in a short period of time, ensuring that the girl could obtain the drug in the United States of America (USA), where it had previously been approved. This solidarity initiative has attracted public attention, with articles appearing in a variety of media. Government authorities and Ministry of Health institutions worked together and sped up bureaucratic processes to allow Matilde and other babies in Portugal with this condition to receive the orphan medicine, with the costs covered by the National Health Service (SNS). The goal of this research was to assess the motivations of social actors who were involved in a solidarity campaign for the reimbursement of the world's most expensive pharmaceutical, as well as the elements that enabled this campaign to motivate so many individuals to donate. A major debate arose during the study, with issues such as rare diseases, orphan drugs, and public health policy being explored. The analysis was based on quantitative methodology principles, and it was possible to assess the true motivations behind the act of donation, as well as the individual conceptions of the participants on the themes of rare diseases, orphan drugs, and public health policies, through netnographic analysis of the comments on the baby Matilde's Facebook page, and collection of testimonies through interviews with the participants.